大涨22%!可“重复使用”基因疗法龙头融资1.6亿美元

2023-05-24 10:16:45来源:商业新知


(资料图片仅供参考)

周一,Krystal Biotech 宣布通过出售超 170 万股股票( 每股 92.50 美元 )获得了 1.6 亿美元融资 ,本轮融资由Avoro Capital Advisors 和 Redmile Group 领投,Braidwell LP 和 Frazier Life Sciences 跟投。

受此消息影响, Krystal Biotech周一股价大涨22% 。目前,Krystal Biotech市值达到 24.8亿美元 。

而就在前几天,美国FDA批准了其基因疗法 Vyjuvek (beremagene geperpavec)上市,用于 治疗营养不良性大疱性表皮松解症 (DEB)。这款基因疗法的获批斩获了多项“第一”,它不仅是首个FDA批准的外用基因疗法,也是首款可重复给药的基因疗法,更是首款获批治疗DEB的基因疗法。

Vyjuvek每瓶定价为 24,250美元 ,平均每位患者每年使用26瓶。Krystal 表示,这意味着每位患者的治疗费用约为631,000美元/年,经过政府强制折扣后为485,000美元。

Vyjuvek是一款使用单纯疱疹病毒(HSV)载体的基因疗法 ,旨在为患者的皮肤细胞提供两个COL7A1基因的正常拷贝,生成功能性VII型胶原蛋白(COL7)蛋白,针对导致疾病的根本机制进行治疗。它的上市也代表着基于非腺相关病毒(AAV)载体基因疗法的开发取得了关键性进展。

Krystal表示 Vyjuvek预计于2023年第三季度才上市 ,同时该药将于2024年在欧洲推出,2025年在日本推出。Krystal预计全球市场规模将超过7.5亿美元,并预计在上市时的毛利率为90%,并在接下来的几年内逐渐增长。

Krish Krishnan, Krystal Biotech CEO

Krystal 首席执行官Krish Krishnan 表示:“此次融资加上 Krystal现有流动资产3.83亿美元,不仅能够为 Vyjuvek 的推出提供资金,推进公司的研发管线,而且足够支撑公司运营到2026年底。”

Krystal Biotech是一家美国皮肤病基因治疗方法研发商,公司主要从事皮肤疾病的基因治疗方法的研发,公司研发了“STAR-D平台”,用于提供罕见皮肤病治疗方案。该公司计划利用其平台扩展其产品用途,未来涵盖其他皮肤病适应症。

Krystal Biotech研发管线

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