上周42款1类新药获批临床针对肿瘤、罕见病、阿尔茨海默病等|环球微资讯-海峡电脑网

上周42款1类新药获批临床针对肿瘤、罕见病、阿尔茨海默病等|环球微资讯

2023-01-05 14:45:37来源：

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1月4日，新京报记者依据国家药监局药品审评中心发布的临床试验模式许可数据统计，2022年最后一周，共有42款1类新药/生物制品获批临床试验，包括石药集团的Connexin 43抑制剂、瑞铂医药的GLP-1和GIP受体双重激动剂、先声药业的TIGIT/PVRIG双特异性抗体、辉瑞的免疫疗法Elranatamab等。

从适应症来看，依然是抗肿瘤适应症占比最高，共有19款，占比约45.24%。此外，适应症还涉及罕见病、肝衰竭、肥胖、精神分裂症、阿尔茨海默病、生长激素缺乏、白癜风、特发性肺纤维化等。

在抗肿瘤药物中，辉瑞的Elranatamab免疫疗法，是一种靶向BCMA(B细胞成熟抗原)和CD3双特异性抗体，它的一端与BCMA相结合，另一端与T细胞表面的CD3受体结合，从而激活T细胞杀伤表达BCMA的癌细胞。2022年11月，辉瑞曾宣布，美国食药监局(FDA)已授予该药突破性疗法认定，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。此次国家药监局批准该药的临床试验所针对的适应症，同样是用于多发性骨髓瘤。

先声药业的SIM0348是一款TIGIT/PVRIG双特异性抗体，可以同时特异性结合人TIGIT和PVRIG两种新型免疫检查点蛋白，提升免疫细胞的抗肿瘤活性。临床前研究显示，SIM0348能有效促进NK细胞(自然杀伤细胞)对人结直肠癌细胞的杀伤，同时可显著增强抗原特异性CD8+T细胞的IFN-γ因子的释放，其体外活性和药效显著优于TIGIT单抗和PVRIG单抗联用药效，实现1+1>2的效果，且与PD-L1(细胞程序性死亡-配体1)抗体联合显示出显著的联用效果，联用药效优于任一单药药效且优于三药联用。

润佳医药则瞄准被称为药物研发“死亡谷”的阿尔茨海默病，开发出RP902片。润佳医药官网披露的信息显示，该药是自主研发的氘代小分子1类创新药，润佳医药研发团队结合既往非氘代高牛磺酸临床试验中观察到的恶心、呕吐及体重减轻等不良事件开发的这款前体药物RP902.临床前药效学研究显示，RP902能够显著改善AD模型小鼠的形象识别记忆、空间记忆和长期记忆障碍；显著改善模型小鼠海马及大脑皮层神经细胞及树突损伤、提高突触可塑性；降低模型小鼠脑内Aβ沉积以及脑内(不)可溶性Aβ1-40和Aβ1-42含量。

在罕见病适应症上，由赛诺菲与Alnylam公司联合开发的小干扰RNA(siRNA)疗法fitusiran是以抗凝血酶为靶点，改善血友病患者的凝血酶生成潜力并重新平衡止血功能，用于血友病A或血友病B成人和青少年的预防性治疗，无论患者体内是否产生凝血因子抑制物。据fitusiran三期临床研究显示，与对照组相比，每月一次给药fitusiran，可使上述两种类型的血友病患者年出血率(ABR)降低89.9%，并且改善了患者的生活质量。

另一款用于罕见病的药物是中国抗体旗下的杏联药业(苏州)开发的XNW1011胶囊，针对视神经脊髓炎谱系疾病、多发性硬化症，该药为一款BTK抑制剂。

除此之外，还有博瑞新创用于超重或肥胖、糖尿病的BGM0504注射液；赛隽生物用于慢加急性肝衰竭的CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液、恩乐迈生物用于骨关节炎的ALMB-0166注射液、恩华药业用于精神分裂症的NHL35700片等也在上周获批临床试验。

关键词： TIGIT Connexin